"لنملدي".. علاج جيني يؤخذ مرة واحدة لعلاج اضطراب وراثي، يدعى حثل المادة البيضاء متبدل اللون "إم إل دي"، مميت ويصيب الرضع والأطفال ويفقدهم القدرة على الحركة والمشي أو التحدث.
فالعقار يساهم في تعديل الجينات المسببة للمرض، الجهات التنظيمية الأميركية وافقت على العلاج الجيني بعدما أظهرت نتائج التجارب قدرته على تقليل خطر الإصابة.